本文来源于微信公众：医药魔方Pro 作者：医药魔方Pro
20世纪90年代，当Bruce Levine及其同事开始尝试利用免疫细胞来对抗癌症时，很少有人认为他们会成功。当他们在一场会议中展示他们的研究时，被安排在会议最后一天的最后一个session，会议室也非常“偏僻”。
“更多人对我们的研究持怀疑态度。” Bruce Levine教授（宾夕法尼亚大学Perelman医学院的一名免疫学家）回忆道。
如今，经过工程改造的免疫细胞——CAR-T细胞疗法已经成为肿瘤学家治疗多种血癌最有效的疗法之一。与此同时，CAR-T治疗脑癌、胃/食管胃结合部腺癌等实体瘤，以及自身免疫性疾病也展现出了变革潜力。
不过，当前的CAR-T细胞疗法仍面临生产复杂、给药困难、药价高昂等多重挑战。目前获批上市的CAR-T细胞疗法通过从患者血液中分离出T细胞，然后在体外对T细胞进行改造，使其表达能够识别目标抗原（如CD19、BCMA）的嵌合抗原受体（CAR），之后，CAR-T细胞经过体外扩增成数以亿计的细胞，冷冻后送回医院，最后回输到患者体内。由于整个过程的复杂性，美国只有大约200家中心提供这种治疗。
“对于已上市的CAR-T，患者需等待数周才能接受治疗。我们都希望，CAR-T能够更像（传统）药物。”Perelman医学院的血液病学家、肿瘤学家Saar Gill说道。
体内CAR-T浪潮
如何实现这一愿景？一些Biotech公司给出了答案：开发体内（In vivo）CAR-T，也即直接在患者体内改造T细胞。这可能会让CAR-T的成本降低一个数量级。
