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一、目的

近年来，人源类器官（以下简称“类器官”）研究发展迅速。类器官可用于基础研究，并在疾病模型构建、药物毒性评估、药物筛选等领域展现出较为广泛的应用前景。为促进我国类器官相关基础研究的规范化和健康发展，研究提出人源类器官研究伦理指引。

二、术语

2.1 干细胞（Stem Cell）

一类能够自我更新、具有分化成一种或多种功能细胞类型的细胞。

2.2 人源类器官（Human Organoid）

由人干细胞或前体细胞等在体外培养自组装形成的三维细胞培养物，其包含组织或器官特异性的多种细胞，具有特定器官关键结构和功能特性。本指引中所指的类器官均特指人源类器官。

2.3 脑类器官（Brain Organoid）

通过人干细胞在体外培养自组装形成的，具有模拟脑或部分脑区结构和功能特性的三维细胞培养物。

2.4 人干细胞胚胎模型（Human Stem Cell-based Embryo Model）

利用人全能或多能干细胞在体外构建的，能够在分子、细胞组成及组织结构层面模拟人类胚胎发育过程中关键事件的细胞培养物。

2.5 整合型干细胞胚胎模型（Integrated Stem Cell-based Embryo Model）

一种人干细胞胚胎模型，包含胚胎及胚外组织结构，能够在分子、细胞组成及组织结构层面较为全面地模拟人类胚胎发育过程中关键事件。通过长期体外培养，该模型具有潜在展现完整胚胎发育能力的特性。

2.6 人—非人动物嵌合体（Human Non-Human Animal Chimera）

将人细胞（包括干细胞及其衍生物、原代细胞、胚胎细胞等）导入到非人动物胚胎或体内，使其嵌合到另一物种中并在某个特定阶段一起共存而形成的个体。

2.7 人体生物材料（Human Biological Material）

通过合法、合规、合理方式从人体获取的新鲜或保藏的生物样本。

注：如人体的体细胞及干细胞、生殖细胞及其前体细胞，受精卵、胚胎，流产胎儿组织、肿瘤组织，以及外周血、骨髓、脂肪、皮肤、脐带、分娩的胎盘、羊膜和脐带血等。

三、基本原则

3.1 有益原则

类器官研究应致力于推动生命科学和医学等领域的科学进步，增进社会公共利益及人类健康福祉。研究应通过提升对疾病的理解、改进治疗方法及推动个性化医学等方式，造福人类。

3.2 控制风险原则

类器官研究应通过科学设计、规范操作及必要监管，尽可能减小或避免对人体生物材料捐献者、相关人群、实验动物及周围环境造成伤害或威胁。

3.3 尊重自主原则

在类器官研究中，应充分尊重和保障人体生物材料捐献者的自主决定权，包括捐献者自主决定是否捐献、是否参加研究、参加哪些研究以及是否退出研究等。

3.4 科学必要原则

类器官研究应具备明确的科学目标，充分的科学依据，以及实施的必要性与合理性，以确保研究具有实质性的科学价值和伦理正当性。

3.5 公平公正原则

类器官研究的成果应尽可能广泛惠及各类人群，应合理分配研究可能带来的利益、风险和负担，避免因研究结果而对特定群体产生污名化、歧视或其他不公平待遇。

四、一般要求

4.1 科学价值

类器官研究应在科学、社会等方面进行全面价值考量。研究应有助于扩展科学知识，并具有潜在的公共利益贡献，符合科学和社会进步需求。

4.2 合法合规

开展类器官相关研究，应严格遵守我国法律法规和相关规定以及科技伦理规范。研究目标、研究内容、人体生物材料与实验动物的获取与处置、实验设施环境、研究人员资质、操作方法和研究结果发布等方面不得存在违法违规的情形，并遵循科技伦理的基本原则与要求。开展类器官相关临床研究的，还应当严格遵守我国临床研究相关法律法规、部门规章及有关规范性文件和技术准则、伦理规范的要求。

4.3 伦理审查

开展类器官研究的机构，应当设立伦理审查委员会。伦理审查委员会委员应具备类器官研究相关的伦理审查能力。必要时，伦理审查委员会可以邀请类器官研究领域的专家顾问，就研究中的特定问题提供专业咨询意见，以确保伦理审查的全面性与质量。委员会应对相关研究实施持续的跟踪审查与监督。

4.4 知情同意

开展类器官相关研究的，应尊重和保障人体生物材料捐献者的知情权和参加研究的自主决定权，严格执行知情同意程序，保护捐献者的隐私及其他权益；应确认拟开展的类器官研究不超出人体生物材料捐献者的同意范围，如有超出需再次征得捐献者同意。法律、行政法规另有规定的，依照其规定。

4.5 人员设施

从事类器官研究的科研人员应具备必要的专业知识，并接受相应的专门技能、相关法律法规、伦理规范及安全要求培训；研究机构应具有适当的科研条件及实验设施，以确保研究的规范性与安全性。

4.6 资源管理

开展类器官相关研究的，应对研究过程中获取的人类遗传资源、生物资源及其他相关资源实施妥善保存与严格管理。对于剩余的生物材料、形成的衍生资源及研究成果，应遵守我国法律法规、规范性文件及伦理规范，进行系统化管理，并妥善开展存储、共享与处置工作。管理过程中应注重资源的可追溯性与安全性，确保其科学使用，促进研究开展，并符合伦理合规性要求。

4.7 数据要求

在类器官研究中，数据的采集、存储、处理、分析和共享应严格遵守我国相关法律和伦理规范，保障数据的合理、安全及合规使用，保护数据捐献者隐私。研究结束后，应根据相关规定和捐献者的意愿，对数据进行严格管理与妥善处置。

4.8 国际合作

类器官研究的国际合作应遵循国际通行的伦理准则，并遵守合作各方所在国家或地区的相关法律法规。

五、特殊要求

5.1 脑类器官研究

从事脑类器官研究时，特别需要关注其在长时程培养过程中，可能形成的复杂神经网络和自发性电活动，重视其潜在的意识属性发展风险。应开展全面的伦理风险评估，并制定相应的风险防控方案，建立标准化检测机制，持续监测脑类器官的电生理活动水平及复杂度。

5.2 类器官—嵌合体研究

在进行类器官移植至非人动物的研究时，应科学、合理、审慎地选择移植的人类细胞数量，严格评估并高度重视其潜在伦理风险。此类研究应严格遵守《人—非人动物嵌合体研究伦理指引》等相关规范，尊重实验动物福利伦理。

5.3 人干细胞胚胎模型研究

人干细胞胚胎模型在体外培养时间应以实现科学目标所需的最短时间为原则。在研究过程中，应谨慎关注胚胎模型的发育动态，详细观察并记录关键生物学事件，特别是在中枢神经系统等敏感领域的发育情况。

对于整合型干细胞胚胎模型研究，应对可能出现的伦理问题保持警觉，预先评估风险，并制定相应的防控方案；应明确培养的终止条件。禁止将人干细胞胚胎模型植入人类或动物宿主的子宫内。

5.4 伦理审查特殊要求

对于涉及脑类器官和整合型干细胞胚胎模型的研究，若已设立伦理审查委员会，应在现有委员会的基础上，增补具备相关领域专业知识和伦理审查能力的委员，或邀请具有该领域资深经验的顾问专家提供专业咨询意见，以对该类研究进行伦理审查和持续监督。涉及《科技伦理审查办法（试行）》所规定的需要专家复核的科技活动，研究机构应根据相关规定，向所在地方或相关行业主管部门申请组织开展专家复核。

5.5 人员设施特殊要求

对于涉及人干细胞胚胎模型的研究，研究人员应具备相关领域的专业知识和技能，包括对干细胞研究的深入理解与专业能力，以及在动物系统中进行胚胎培养的丰富经验等。研究机构应具备相应的科研条件和实验设施，以确保研究的科学性、规范性与安全性。

六、科普宣传

6.1 科学技术普及

从事类器官研究的科研人员应当积极开展面向公众的科学技术普及工作，帮助公众科学、客观、理性地认识和理解类器官研究。

6.2 成果发布宣传

发布特别重大、突破性、备受关注的类器官相关研究成果前，应对研究方法的可靠性、数据的准确性、结果的可复制性以及研究结论的科学性和可信度进行严格全面的审核。类器官相关研究成果宣传应当客观、实事求是，避免夸大研究成果的意义和影响。

本指引由国家科技伦理委员会生命科学伦理分委员会研究制定，定期评估，适时修订。

国家科技伦理委员会生命科学伦理分委员会

2025年4月

近日，科技部官网公布《人源类器官研究伦理指引》（以下简称《指引》），明确了开展人源类器官（以下简称“类器官”）相关研究应遵循的伦理基本原则、一般要求及特殊要求，对科研人员在开展相关研究时应遵守的伦理规范和行为准则提出系统指导。

《指引》由国家科技伦理委员会生命科学伦理分委员会制定，针对脑类器官、类器官—嵌合体、人干细胞胚胎模型等具有高度伦理敏感性和潜在争议性的研究类型，提出了更为严格的操作规范和伦理边界。

“类器官是基于人类干细胞等在体外构建的三维模型，用以模拟人体特定组织或器官的结构及部分功能，已广泛应用于基础研究、疾病建模、药物筛选和毒理评估等领域。”国家科技伦理委员会生命科学伦理分委员会秘书处专家，中国科学院动物研究所、北京干细胞与再生医学研究院研究员彭耀进告诉科技日报记者，类器官技术因其在精准医学与再生医学中的应用前景，已成为国际生命科技竞争的前沿领域。

类器官的构建涉及人体生物材料获取、模拟人体组织器官功能，会引发伦理关注，尤其是脑类器官、生殖系统类器官等高复杂模型引发的伦理关注更为突出。

“构建适应类器官前沿研究发展的伦理治理体系势在必行。国家科技伦理委员会生命科学伦理分委员会在广泛调研和专家咨询的基础上，研究制定了《指引》。”彭耀进说，《指引》从制度设计、风险防控到公众沟通，系统构建了覆盖类器官相关研究全过程的伦理治理框架，既凝聚各方共识，充分体现科学精神，又遵循国际惯例，全面覆盖研究各关键环节，强调实践操作性。

《指引》要求类器官相关研究应具备明确的科学目标、充分的科学依据及可验证的科学价值，同时确保伦理规范在不妨碍科研创新的前提下发挥引导作用。此外，《指引》在伦理审查、知情同意等方面作出明确要求，确保伦理要求覆盖研究全过程、各环节，具有较强的指导性和规范性。

在特殊要求方面，特别是对于可能涉及意识潜能、干细胞胚胎模型等的研究行为，《指引》设定了明确限制条件，并指出要开展伦理风险评估及持续监测，防范突破伦理底线。

针对脑类器官研究，《指引》强调，研究人员应特别关注复杂脑类器官在长期培养过程中可能形成的复杂神经网络和自发性电活动，重视其潜在的意识属性发展风险，要求建立标准化检测机制，对脑类器官的电生理活动水平及复杂度开展持续监测，及时识别潜在伦理临界点。

围绕干细胞胚胎模型研究，《指引》从审慎原则出发，作出限定培养时间、加强过程监测、强化分类管理、明确禁止底线行为等规定。

针对发育潜力更高、模拟完整胚胎与胚外结构的“整合型干细胞胚胎模型”，《指引》要求开展伦理前置评估与风险防控预案制定，防止相关研究越界发展。在借鉴国际共识的基础上，明确禁止将干细胞胚胎模型植入人类或非人动物子宫，坚决守住科技伦理红线。

“研究机构、科研人员以及伦理审查委员会应将《指引》作为开展、评估和监管类器官相关研究的重要依据。”彭耀进表示，文件落实不仅要强化制度执行主体责任、规范科研人员操作行为，也要落实伦理审查与持续监督机制，加强成果发布与科学传播管理，推动教育培训与能力建设。

Portal Bio的微流控技术可在现有方法不足的情况下实现高效、可放大和多功能的分子递送。

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细胞作为体内精密的分子机器，可以精确地协调生命过程。为了改造它们或研究它们的功能，研究人员需要一种可靠的方法将各种材料引入细胞。这带来了一个长期的挑战。现有方法（包括电穿孔或病毒转导）存在毒性和可放大性问题等局限性。

“现有技术在将 DNA 或 RNA 递送到标准细胞系（如 HEK 或 HeLa 细胞）方面相当有效。纳米颗粒、电穿孔和病毒转导通常可以毫无问题地实现这一点。“然而，当处理更脆弱的细胞类型时，尤其是原代细胞，例如来自患者血液或干细胞的免疫细胞，就会出现挑战。”

这些细胞对现有的递送方法要敏感得多。“例如，电穿孔虽然对相对强大的癌细胞系有效，但会严重损害 T 细胞，导致高细胞毒性或功能损伤。这种敏感性限制了传统方法在许多关键应用中的使用，“Sharei 解释说。

第二个主要挑战是递送物质的多样性：“目前的方法主要局限于核酸递送，但越来越需要引入更广泛的生物分子，包括蛋白质、肽和小分子。这在药物发现中尤其重要，因为有前途的化合物经常由于未知的细胞内屏障而失败。研究人员努力确定化合物缺乏疗效是由于细胞摄取不良还是由于固有的生物学限制。

Portal Bio 开发了一种微流体技术 – Gateway™ 系统，该技术使用具有纳米级孔隙的薄硅膜 – 本质上是一种高精度过滤器 – 来应对这一挑战。当细胞通过大约70%大小的孔时，它们会发生变形，暂时打开膜并能够控制各种分子的递送。

该平台基于 Sharei 博士的早期研究，在此期间他有一个意想不到的发现。“我们发现，当细胞被高速'挤压'时，它们的膜会暂时破坏，允许外部物质进入，”Sharei 说。

Portal 的技术具有广泛的应用范围，从药物筛选和发现到用于研究和治疗目的的先进细胞工程疗法。尽管成立仅 2 年，但该公司已经获得了 100 多家客户，其中包括 25 家大型制药公司。

“在我们运营的地区-北美市场，我们的技术在细胞活力和分子递送效率方面往往表现得更好。例如，如果使用电转的方法实现了70%的递送率和50%的活力，那么我们通常两者都达到80%，或者略高。这是一项显著的改进，虽然不一定是开创性的，“Sharei说。

Portal 技术最核心的创新在哪里？是在现有方法挣扎或完全失败的用户案例中脱颖而出：“以 B 细胞为例，它们通常情况下非常难以处理。我们可以实现 70-80% 的递送，而目前的技术基本上为零，因为它们会破坏细胞。这同样适用于某些特定分子，如多肽、蛋白质或小分子，现有方法无法有效输送。相比之下，在这些情况下，我们可以实现 70-80% 的效率。因此，虽然在某些领域我们提供渐进式改进，但在其他领域，我们提供了重大突破。

Portal 的技术克服了药物发现和开发中的一些核心挑战，它允许研究人员区分渗透性问题（可能通过化学修饰解决）和基本的生物学限制（表明化合物不太可能成功）。

“我们在药物发现应用方面取得了巨大的成功，尤其是异双功能分子，例如

proteolysis 靶向嵌合体 （PROTAC）。这些较大的小分子药物——目前是制药行业的主要关注点——通常太大，默认情况下无法渗透到细胞中，“Sharei 说。

这造成了药物筛选的瓶颈;制药公司可能会在生化筛选中发现许多有前途的候选药物，但后来发现大多数都是细胞不可渗透的。“通常，公司会筛选 10 亿种化合物，然后他们发现 100 种看起来很有趣。这 100 种化合物中的大多数对细胞来说是不可渗透的，“Sharei 解释说。“现在，你可以花费大量时间和金钱来做制造可渗透版本所需的化学工作，但后来却发现这种化合物永远不会在生物学上起作用。Portal Bio 帮助这些公司跳到答案。他们可以提供所有 100 种化合物，挑选到10 种实际上在生物学上起作用的化合物，然后继续将时间和金钱投入到这些化合物的化学反应中，而不是整个系列。

肽类和大环类药物也存在相关挑战，它们通常存在相同的通透性问题。Portal Bio 的方法让研究人员可以立即确定候选药物是否值得追求，从而减少在原本永远可行的分子上浪费的努力。

“药物发现的另一个关键应用与我们与Promega的合作有关，我们能够在细胞内递送以前不可渗透的探针剂。Promega开发了用于检测蛋白质水平和其他细胞生物标志物的试剂，但他们的许多探针传统上仅在裂解物或生化测定中起作用，因为它们不能穿过细胞膜，“Sharei说。

“我们的技术通过允许这些探针进入活细胞来改变这一点，从而提供对蛋白质行为的实时、动态见解。这对药代动力学和药效学具有重大意义，有助于研究人员通过观察活细胞环境中的蛋白质相互作用而不是被破坏的裂解物环境中的相互作用来微调药物效果。

在 SLAS 上，该公司推出了其高通量系统 Galaxy，旨在与自动化平台无缝集成，以及支持转化应用的临床规模版本。

Sharei 说，此次发布为提高效率、减少浪费和提高药物发现的可持续性创造了新的机会：“我们的目标是显著提高药物发现过程的效率，这应该会产生积极的下游影响。通过加速和简化药物开发，我们可以帮助降低成本和环境影响。一个关键的好处是最大限度地减少了用于昂贵、对环境有害的化学反应的时间和资源，这些分子永远不会成功。

除了该技术的当前功能之外，Portal 还看到了 Galaxy 在合成生物学等新兴领域的潜在应用。

“随着我们更多地了解他们如何应用该技术，这是我们热衷于与初始用户一起探索的事情，”Sharei 说，尽管他预计公司平台的最大改进将来自与试剂提供商的更强大集成。

“虽然核心交付过程相对简单，并且可能会看到迭代改进，但真正改变游戏规则的将是我们提供的材料的复杂性以及我们分析生物反应的方式。目标是以最实用和最有效的方式提取最丰富的信息。加强这些伙伴关系可能是向前迈出的最具影响力的一步，“Sharei 总结道。